Kistik fibrozis tedavisi: ilaçlar, inhalasyon ve destekleyici tedavi

Kistik fibroz insan vücudunun birçok organını etkileyen bir hastalıktır. Çok organlı bir hastalıktır. Bu nedenle tedavinin kapsamlı bir şekilde ele alınması ve her organ sistemine yönelik tedavinin ayrı ayrı yürütülmesi önemlidir.

Akciğer hasarının tedavisi

• KF'de en önemli tedavi hava yollarındaki mukusu inceltmektir. Mukus yoğunluğunun azaltılması mukozanın temizleme işlevini iyileştirecektir. Tedavide mukusu sıvılaştıran çeşitli inhale ürünler kullanılır.

Örneğin, asetilsistein veya karbosistein kullanılır. Ağızdan alındıklarında, gastrointestinal sistemdeki mukusun viskozitesini de azaltırlar.

• İnhale beta-mimetikler de örneğin astımda kullanılır ve alt solunum yollarının - bronşların - tıkanıklığını giderir.

6'lık NaCl solüsyonu veya amilorid solüsyonu gibi solüsyonların solunması balgamı etkili bir şekilde nemlendirir. Bu da balgamın atılmasını büyük ölçüde kolaylaştırır.

• Ölü bakterilerin, mukoza hücrelerinin ve lökositlerin çekirdeklerinden DNA molekülleri salınır ve bunlar da balgamı kalınlaştırır. DNA liflerini çözen enzime DNAaz veya alfa dornaz denir. Bu, bilim insanları tarafından genetik mühendisliği yöntemleri kullanılarak oluşturulan bir enzimdir.

• Antimikrobiyal tedavi tedavinin önemli bir parçasıdır. KF hastalarının hava yolları Staphylococcus, Haemophilus, Pseudomonas, Burkholderia cepacia veya Stenotrophomonas gibi dirençli bakteri klonlarıyla kolonize olmuştur.

Oral antibiyotiklerin sürekli profilaktik uygulaması sadece belirli suşlar için mümkündür. Antibiyotikler KF hastalarında sağlıklı hastalardan farklı şekilde emilir. Bu nedenle daha uzun bir kullanım süresi gereklidir.

İntravenöz uygulama, özellikle Pseudomonas, Burkholderia cepacia ve Stenotrophomonas gibi patojenler için en etkilidir. Bu suşlarla kronik kolonizasyon mevcutsa, her 3 ayda bir 14 gün boyunca profilaktik intravenöz yeniden tedavi önerilir.

Solunum yollarında mantar ve maya kolonizasyonu olduğunda, antifungal ajanlar tedaviye dahil edilir.

Analjezikler, non-steroid anti-inflamatuar ilaçlar ve kortikosteroidler, örneğin prednizon, solunum yolu enfeksiyonları için destekleyici tedavidir.

• Modern tedaviler iki tür ilaç içerir: Biri lumafaktör ve ivafaktör, diğeri ise ivafaktör, terafaktör ve eleksafaktör olmak üzere üç aktif bileşen içerir.
  • Bu ilaçlar klorür kanallarının sayısını artırarak akciğer fonksiyonlarını iyileştirir.
  • Aktif bileşenlerin kombinasyonu, önceden var olan kanalların işlevini de iyileştirir. CFTR protein modülatörleri olarak adlandırılan bu ilaçlar, KF hastalarında hastaneye yatış sayısını ve antibiyotik tedavisi ihtiyacını azaltır.
  • Hatta karaciğer gibi diğer organların işlevini iyileştirdiklerine dair çalışmalar da vardır.

Sindirim sorunları ve yetersiz beslenme tedavisi

• Pankreas enzimlerinin gastro-dirençli tabletler (mide asidine dirençli tabletler) halinde alınması, özellikle yağlar ve proteinler olmak üzere önemli besin maddelerinin sindirimini ve emilimini iyileştirir.
• Pankreasın hasar görmesi, KF'ye bağlı diabetes mellitus adı verilen şeker hastalığına neden olur. Şeker hastalığı teşhis edildiğinde, diyabet uzmanı insülin ile tedaviye başlayacaktır.
• Hepatoprotektif ajanlar karaciğer dokusunu koruyan ve karaciğerin safra asitlerini atmasını kolaylaştıran ilaçlardır. Örneğin ursodeoksikolik asit kullanılır.
• Asetilsistein gibi mukolitikler mukus incelticilerdir. Ağızdan verildiğinde önemli besinlerin emilimini artırabilir ve bağırsak tıkanıklığı riskini azaltabilirler.
• KF'li hastalar yüksek kalorili diyet ve vitamin replasmanına ihtiyaç duyar. Vitamin tedavisi öncelikle yağda çözünen vitaminleri (A, D, E, K vitaminleri) içeren diyet takviyelerine odaklanır.

Yüksek kalori alımı, hızlı emilen şekerlerin sınırlandırıldığı yüksek kaliteli proteinler ve yağlar içeren bir diyetle sağlanır. Nutridrinler, kalori değerini artıran ve değerli eser elementlerle zenginleştirilmiş uygun takviyelerdir.

Konservatif farmakoterapi başarısız olduğunda, KF'li hastalarda organ nakli gereklidir. Bazı bireylerde nakil erken dönemde, örneğin ergenlik döneminde planlanır.